Препараты дорогостой это

Какое из лекарств окажется эффективнее, покажет время. На первый взгляд результаты кажутся сопоставимыми: так, около половины детей, которым давали «Эврисди» или кололи «Золгенсму», научились сидеть без посторонней помощи. Долгосрочный прогноз у принимающих эти лекарства пациентов кажется более благоприятным — около 90 процентов выживают в течение года после начала лечения, в то время как для принимающих «Спинразу» эта цифра около 60 процентов. Впрочем, эффект терапии сильно зависит от того, насколько тяжело протекает болезнь у конкретного человека и в каком возрасте его начали лечить.

Здесь в дело вступает жестокий стратегический расчет. Деньги, которые пациент и его семья отдают за лекарство, должны покрыть не только себестоимость производства десятка миллилитров целебной жидкости и работу медсестры, которая ставит укол. Они должны отбить стоимость разработки этой жидкости — а компания-разработчик, которую позже купила «Новартис», еще в 2022 году декларировала расходы в 360 миллионов долларов. Чтобы «отбить» только их, фармкомпании нужно продать 180 инъекций.

Дьявол в цифрах

Прежде пальма этого первенства принадлежала другому генотерапевтическому препарату, «Глибера», который помогал людям с недостаточностью липопротеинлипазы, проще говоря — учил клетки их сосудов и мышц захватывать липиды из кровотока. Он стоил около миллиона долларов и продержался на рынке с 2012 по 2022 год. Для многих пациентов эта сумма оказалась неподъемной, и за все время существования лекарства его получили лишь три десятка пациентов, из них большинство — бесплатно, в рамках клинических испытаний. В 2022 году компания-производитель сняла это лекарство с производства — проект так и не окупился.

Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).

Что такое СМА?

Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).

Побочные эффекты «Золгенсмы»

Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.

• У пациентов не хватает некоторых печеночных ферментов, из-за этого организм не в состоянии избавиться от отходов азота.
• В результате в крови у взрослых и детей начинает накапливаться токсичный аммиак.
• А это может привести к необратимому повреждению мозга, коме и смерти.

Препарат Иларис является инъекционным иммунодепрессантом, одобренным для лечения острого подагрического артрита, системного ювенильного идиопатического артрита у маленьких детей, а также криопиринассоциированного периодического синдрома (КАПС) – группы редких заболеваний, вызванных мутациями в определенных генах.

9. Demser

В 2022 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.

«Блинцито» (блинотумомаб) – пока единственный зарегистрированный препарат из совсем нового класса лекарств, так называемых биспецифических активаторов Т-клеток. Это уникальный белок, который одновременно связывается и с клеткой опухоли, и с клеткой иммунной системы — Т-лимфоцитом. Тем самым запускается процесс иммунного уничтожения опухолевых клеток. В сложных случаях острого лимфобластного лейкоза «Блинцито» помогает справиться с минимальной остаточной болезнью (то есть с остатками опухолевых клеток, которые не уничтожены стандартной терапией) и поэтому заметно снижает риск рецидива. Ежегодно это лекарство дает шанс на выздоровление нескольким десяткам подопечных нашего фонда.

«Адцетрис»

Этот препарат врачи стали назначать нашим подопечным несколько лет назад, еще до его регистрации в России, и некоторое время приходилось ввозить его из-за рубежа. «Адцетрис» дает новую надежду больным лимфомой Ходжкина (и некоторыми другими лимфомами), которым не помогает обычная химиотерапия. Это комбинированное лекарство: в его состав входит как белок-антитело, которое связывается с опухолевыми клетками, так и активный агент, который эти клетки убивает.

«Треосульфан» и «Тепадина»

Эти противоопухолевые лекарства, в отличие от перечисленных выше, не такие уж новые. Особенно «Тепадина» (тиотепа), которая была открыта еще полвека назад. Они довольно ограниченно использовались в протоколах химиотерапии при некоторых опухолях, таких как рак яичников. Но оказалось, что эти два препарата очень эффективны при подготовке к трансплантации костного мозга — как часть режима кондиционирования, то есть терапии, которая уничтожает опухолевые клетки и создает плацдарм для приживления донорских клеток.

«Себестоимость молекулы, дошедшей до рынка, достаточно низкая по отношению к конечной цене на “полке”. Главная причина этого — колоссальные инвестиции фармацевтических компаний в разработку не только конкретной молекулы, [ставшей основой нового препарата], но и дюжины других, которые в итоге оказались невостребованными», — считает Пшихачев.

Как создается лекарство?

После того как уникальная молекула дошла до рынка, у компании, которая ее разработала, есть эксклюзивное право на нее, патент, который действует несколько лет. Никто, кроме этой компании, не имеет права производить такую молекулу. После того как патент закончится, любое фармакологическое бюро может произвести копии этой молекулы — дженерики.

Терапевтическое свойство одно, а цена разная

Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.

1. Медицинские услуги по ортопедическому лечению населения с врожденными и приобретенными дефектами зубов, зубных рядов, альвеолярных отростков, челюстей с опорой на зубные имплантаты при отсутствии условий для традиционного зубного протезирования (значительная атрофия или дефекты косной ткани челюстей).
2. Медицинские услуги, оказанные в рамках высокотехнологичной медицинской помощи в соответствии с перечнем видов высокотехнологичной медицинской помощи, содержащим в том числе методы лечения и источники финансового обеспечения высокотехнологичной медицинской помощи, предусмотренным Программой государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи.
3. Медицинские услуги по лечению бесплодия методом экстракорпорального оплодотворения, культивирования и внутриматочного введения эмбриона, включая криоконсервацию эмбрионов, гамет (ооцитов, сперматозоидов), использование донорских ооцитов, донорской спермы, донорских эмбрионов, суррогатного материнства в части проведения программы экстракорпорального оплодотворения, а также преимплантационной генетической диагностики.
4. Медицинские услуги, оказываемые в рамках паллиативной медицинской помощи, предусматривающие использование на дому медицинских изделий, предназначенных для поддержания функций органов и систем организма человека.

Иногда приходится оплачивать лечение, которое может стоить достаточно дорого. Но есть возможность вернуть часть потраченных средств, получив налоговый вычет за лечение. В налоговые органы необходимо представить пакет документов, в том числе справку об оплате медицинских услуг, другие документы для 3 НДФЛ. Перечень дорогостоящего лечения позволяет определить, какое лечение является дорогостоящим и вернуть бОльшую сумму налога, чем при обычном лечении.

Дорогостоящее лечение: перечень для 3-НДФЛ. Что относится к дорогостоящему лечению для налогового вычета?

Перечень дорогостоящего лечения для 3 НДФЛ (см. ниже) и перечень медицинских услуг утверждены Постановлением Правительства РФ от 8 апреля 2022 г. № 458 — с 2022 года (Постановлением Правительства России от 19 марта 2001 г. № 201 — до 2022 года).

Первое подобное лекарство было одобрено в Европе семь лет назад и для своего времени стало самым дорогим в истории. Пример препарата, который был создан для лечения дефицита липопротеиновой липазы, очень показателен. Из-за этого наследственного заболевания кровеносные сосуды закупориваются жиром, что приводит к летальному исходу.

На пороге эры препаратов генной терапии

Мутировавшие гены приводят к отсутствию или недостатку определенного белка в организме. Для доставки генов в клетки используют генетически сконструированный носитель. Часто в качестве таких переносчиков выступают вирусы, которые эффективно заражают клетки. Но их модифицируют таким образом, чтобы они не могли вызвать заболевания. Эти вирусы интегрируют свой генетический материал, в котором находится и здоровая копия нужного человеку гена, в хромосому клетки человека или или в ядро клетки.

Почему так дорого?

Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Одни типы СМА проявляются вскоре после рождения ребенка, другие — во взрослом возрасте. Этот диагноз является ведущей причиной смерти от генетических заболеваний у младенцев. Дети с наиболее тяжелой формой болезни чаще всего не доживают до своего второго дня рождения.

Еще одно преимущество «Золгенсмы» заключается в том, что препарат пересекает гематоэнцефалический барьер, поэтому маленьким детям он вводится внутривенно – это гораздо более простой и мало травмирующий способ доставки, чем интратекальный.

Окончательный анализ показал, что существенные моторные улучшения произошли у 51% детей экспериментальной группы (37 из 73). Риск смерти либо необходимости постоянной искусственной вентиляции легких в этой группе был ниже на 47%. Оказалось также, что чем младше был ребенок при начале лечения, тем лучшие результаты он демонстрировал.

Откуда мы знаем, что лекарство эффективно?

Действующее вещество «Спинразы», нусинерсен, говоря научным языком, модулирует альтернативный сплайсинг гена SMN2. А говоря по-простому, в результате воздействия препарата ген SMN2 на определенном этапе формирования превращается в SMN1, который начинает более активное, чем SMN2, производство нужного белка и тем самым тормозит развитие болезни.

1. Хирургическое лечение врожденных аномалий (пороков развития).
2. Хирургическое лечение тяжелых форм болезней системы кровообращения, включая операции с использованием аппаратов искусственного кровообращения, лазерных технологий и коронарной ангиографии.
3. Хирургическое лечение тяжелых форм болезней органов дыхания.
4. Хирургическое лечение тяжелых форм болезней и сочетанной патологии глаза и его придаточного аппарата, в том числе с использованием эндолазерных технологий.
5. Хирургическое лечение тяжелых форм болезней нервной системы, включая микронейрохирургические и эндовазальные вмешательства.
6. Хирургическое лечение осложненных форм болезней органов пищеварения.
7. Эндопротезирование и реконструктивно-восстановительные операции на суставах.
8. Трансплантация органов (комплекса органов), тканей и костного мозга.
9. Реплантация, имплантация протезов, металлических конструкций, электрокардиостимуляторов и электродов.
10. Реконструктивные, пластические и реконструктивно-пластические операции.
11. Терапевтическое лечение хромосомных нарушений и наследственных болезней.
12. Терапевтическое лечение злокачественных новообразований щитовидной железы и других эндокринных желез, в том числе с использованием протонной терапии.
13. Терапевтическое лечение острых воспалительных полиневропатий и осложнений миастении.
14. Терапевтическое лечение системных поражений соединительной ткани.
15. Терапевтическое лечение тяжелых форм болезней органов кровообращения, дыхания и пищеварения у детей.
16. Комбинированное лечение болезней поджелудочной железы.
17. Комбинированное лечение злокачественных новообразований.
18. Комбинированное лечение наследственных нарушений свертываемости крови и апластических анемий.
19. Комбинированное лечение остеомиелита.
20. Комбинированное лечение состояний, связанных с осложненным течением беременности, родов и послеродового периода.
21. Комбинированное лечение осложненных форм сахарного диабета.
22. Комбинированное лечение наследственных болезней.
23. Комбинированное лечение тяжелых форм болезней и сочетанной патологии глаза и его придаточного аппарата.
24. Комплексное лечение ожогов с площадью поражения поверхности тела 30 процентов и более.
25. Виды лечения, связанные с использованием гемо- и перитонеального диализа.
26. Выхаживание недоношенных детей массой до 1,5 кг.
27. Лечение бесплодия методом экстракорпорального оплодотворения, культивирования и внутриматочного введения эмбриона.

Перечень дорогостоящего лечения для 3 НДФЛ (см. ниже) и перечень медицинских услуг утверждены Постановлением Правительства РФ от 8 апреля 2022 г. № 458 — с 2022 года (Постановлением Правительства России от 19 марта 2001 г. № 201 — до 2022 года).

Дорогостоящее лечение: перечень для 3-НДФЛ. Что относится к дорогостоящему лечению для налогового вычета?

Дорогостоящему лечению соответствует код услуги 2. Код 2 в справке об оплате медуслуг (образец) подтверждает, что Вы оплатили именно дорогостоящее лечение. Перечень для 3-НДФЛ поможет Вам определить, правильный ли код услуги был выбран сотрудником медицинской организации.